Hiperinsulinismo congénito:
¿Está usted o su hijo experimentando hipoglucemia incluso mientras recibe medicamentos?
Considere el estudio de investigación clínica ACHIEVE.
Panorama general
El propósito del estudio ACHIEVE es conocer la tolerabilidad (qué tan bien reacciona el cuerpo) y la seguridad de un medicamento del estudio llamado HM15136. El estudio ayudará a determinar si es eficaz para el tratamiento del hiperinsulinismo congénito. El HM15136 es un medicamento en fase de investigación que no está aprobado para el tratamiento del hiperinsulinismo congénito y solo está disponible a través de estudios clínicos como este.
Para calificar, los participantes deben cumplir estos requisitos:
- Tener 2 años o más (la edad mínima podría variar según el lugar donde viva. Pregunte esto a su médico con anticipación para programarlo).
- Tener 3 o más eventos de hipoglucemia por semana
- Estar en tratamiento para el hiperinsulinismo congénito
- No tener diabetes tipo 1 o tipo 2
- No haber sido tratado con glucosa o glucagón intravenoso continuo en el mes anterior a la selección del estudio.
También se revisarán sus antecedentes médicos y otros criterios para determinar si puede participar en el estudio.
Video informativo
Acerca del medicamento del estudio
El medicamento del estudio, llamado HM15136, es un medicamento inyectable que ha sido diseñado para actuar como el glucagón, una hormona producida por el páncreas. El glucagón ayuda al cuerpo a mantener niveles normales de azúcar en la sangre al aumentar la glucosa que se produce en el hígado y al descomponer el glucógeno (un tipo de glucosa almacenada) para convertirlo en la forma de glucosa que el cuerpo usa para obtener energía. El tratamiento con glucagón solo dura en el cuerpo por un período corto, mientras que el HM15136 actúa durante más tiempo para ayudar a prevenir que los niveles de azúcar en la sangre bajen. El HM15136 solo debe administrarse una vez a la semana.
Participación
Aproximadamente 16 participantes participarán en el estudio en múltiples clínicas de investigación alrededor del mundo. Se espera que la participación en el estudio dure de 5 a 6 meses. Durante parte del estudio, los participantes usarán un sistema de monitoreo continuo de glucosa (MCG). Este es un pequeño dispositivo que se lleva en el cuerpo todo el tiempo para proporcionar un monitoreo continuo de los niveles de glucosa en sangre. En este estudio se utiliza un MCG de la marca Dexcom.
El estudio consta de 5 partes principales que se describen a continuación. Los períodos inicial y de tratamiento del estudio incluyen 2 períodos de hospitalización, en los que los participantes permanecerán en la clínica u hospital durante la noche. El resto de visitas serán ambulatorias. Los participantes que no puedan pasar la noche en el centro del estudio deben hablar con el médico del estudio para alojarse cerca en un lugar alternativo. El personal del estudio puede ofrecer más detalles e instrucciones sobre esta circunstancia especial.
- Período de selección (hasta 1 mes): A los participantes se les realizarán pruebas y procedimientos para determinar si pueden participar en el estudio.
- Período de preinclusión (1 mes): Los participantes que reúnan los requisitos continuarán recibiendo sus medicamentos actuales para el hiperinsulinismo congénito y se monitorearán los niveles de azúcar en sangre. Las pruebas y los procedimientos se realizarán en 2 visitas más. Los participantes recibirán el dispositivo de MCG en la segunda visita de preinclusión y también se les proporcionará un monitor de glucosa estándar y un diario del paciente para realizar un seguimiento de los niveles de glucosa medidos, el estilo de vida y la actividad, y la ingesta de alimentos. El personal del estudio proporcionará capacitación sobre cómo utilizar estos dispositivos.
- Período inicial (1 semana): A los participantes que continúen cumpliendo con los requisitos del estudio se les realizarán pruebas y procedimientos (como un electrocardiograma y análisis de sangre) para ayudar a garantizar la seguridad antes de comenzar el tratamiento con el medicamento del estudio. Durante este período, todos los participantes permanecerán en la clínica u hospital del estudio para un monitoreo continuo de la glucosa en sangre.
- Período de tratamiento del estudio (2 meses): Luego, todos los participantes recibirán tratamiento con 1 de 2 dosis diferentes del mismo. Esta se administrará además de los medicamentos que el participante ya está usando. Durante los primeros 5 días de este período, los participantes permanecerán en la clínica u hospital durante la noche para un seguimiento de cerca. Durante las próximas 6 semanas, habrá visitas ambulatorias semanales a la clínica u hospital para la dosificación del medicamento del estudio, la inserción de un nuevo sensor de MCG, análisis de sangre y otros procedimientos del estudio. El medicamento del estudio se inyectará, una vez a la semana, con una pequeña aguja en el tejido blando debajo de la piel del abdomen. Durante la última semana de este período, los participantes volverán a pasar la noche en la clínica u hospital durante 8 noches y 9 días para realizar un seguimiento minucioso y las pruebas del estudio
- Período de seguimiento y de fin del estudio (1 mes): Después de completar el tratamiento con el medicamento del estudio, los participantes tendrán 2 visitas más. Los participantes cuyo tratamiento estándar o suplementos nutricionales cambiaron durante el estudio volverán al tratamiento anterior, según las instrucciones del médico del estudio. También se realizarán las pruebas y los procedimientos finales del estudio.
Acerca de los estudios clínicos
¿Qué es un estudio de investigación clínica?
Un estudio clínico (también conocido como ensayo clínico) está diseñado para evaluar la seguridad o eficacia de un medicamento en fase de investigación para el tratamiento de una enfermedad o condición específica. “En fase de investigación” describe un medicamento que aún se está estudiando y no ha sido aprobado para que los médicos lo receten a los pacientes. Las agencias reguladoras (como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. o la Agencia Europea de Medicamentos) utilizan los resultados de los estudios clínicos para decidir si un medicamento en fase de investigación debería estar disponible para los pacientes. Los estudios clínicos son la única manera en la que podemos desarrollar nuevos y mejores tratamientos, y mejorar la atención de los pacientes.
¿Cómo se protegen mis derechos?
Cada estudio clínico es revisado por un comité de ética (CE) o un comité de revisión independiente (CRI), lo que ayuda a garantizar que el estudio se realice de manera segura y que los derechos de los participantes del estudio estén protegidos. Los estudios clínicos son realizados por profesionales médicos experimentados y capacitados que supervisan la salud de los participantes durante todo el estudio.
