Kongenitaler Hyperinsulinismus:
Leiden Sie oder Ihr Kind trotz Medikamenten an Hypoglykämie?
Bitte ziehen Sie die klinische Studie ACHIEVE in Erwägung.
Überblick
In der ACHIEVE-Studie sollen die Verträglichkeit (wie gut der Körper reagiert) und die Sicherheit des Studienmedikaments HM15136 untersucht werden. Die Studie soll zeigen, ob dieses Medikament einen kongenitalen Hyperinsulinismus (CHI) wirksam behandeln kann. Das Prüfmedikament HM15136 ist nicht für die Behandlung des CHI zugelassen und ist nur im Rahmen von klinischen Studien wie dieser erhältlich.
Interessierte Personen sind möglicherweise für eine Teilnahme geeignet, wenn sie folgende Voraussetzungen erfüllen:
- Mindestalter 2 Jahre (das Mindestalter kann je nach Wohnort variieren. Bitte wenden Sie sich zwecks Terminplanung zunächst an Ihren Arzt.)
- Mindestens drei Hypoglykämieereignisse wöchentlich
- Aktuelle Behandlung wegen kongenitalem Hyperinsulinismus
- Kein Typ-1- oder Typ-2-Diabetes
- Keine Behandlung mit intravenösen Glukose- oder Glukagon-Dauerinfusionen innerhalb eines Monats vor der Studien-Voruntersuchung.
Neben diesen Punkten gelten weitere Kriterien für eine mögliche Teilnahme an der Studie; auch Ihre Krankengeschichte wird berücksichtigt.
Informationsvideo
In unserem Video wird die ACHIEVE-Studie näher vorgestellt, sodass Sie beurteilen können, ob die Teilnahme an der Studie für Sie oder Ihr Kind das Richtige wäre.
Informationen zum Studienmedikament
Das injizierbare Studienmedikament HM15136 wirkt wie das Hormon Glukagon, das in der Bauchspeicheldrüse gebildet wird. Glukagon hilft dem Körper, den Blutzuckerspiegel auf normalen Werten zu halten. Es fördert die Blutzuckerbildung in der Leber und wandelt Glykogen (eine Art gespeicherte Glukose) in eine Glukoseform um, die der Körper zu Energie verarbeiten kann. Glukagon verbleibt nur kurze Zeit im Körper, während HM15136 längere Zeit wirkt und dazu beiträgt, ein Absinken des Blutzuckerspiegels zu verhindern. HM15136 muss nur einmal wöchentlich angewendet werden.
Teilnahme
Etwa 16 Teilnehmer nehmen in mehreren Prüfzentren weltweit an der Studie teil. Die Teilnahme an der Studie dauert voraussichtlich fünf bis sechs Monate. Während eines Teils der Studie tragen die Teilnehmer ein System zur kontinuierlichen Glukoseüberwachung (CGM). Dieses kleine Gerät wird ständig am Körper getragen und überwacht fortlaufend den Blutzuckerspiegel. In dieser Studie kommen CGM-Systeme der Marke Dexcom zum Einsatz.
Die Studie ist in fünf Abschnitte gegliedert (siehe unten). Im Baseline-Zeitraum und im Behandlungszeitraum bleiben die Teilnehmer jeweils einige Nächte stationär im Prüfzentrum/Krankenhaus. Die restlichen Termine werden ambulant durchgeführt. Teilnehmer, die nicht in der Lage sind, im Prüfzentrum zu übernachten, können mit dem Studienarzt besprechen, ob sie in der Nähe an einem anderen Ort übernachten möchten. Das Studienteam kann Ihnen weitere Einzelheiten und Anweisungen zu diesem besonderen Umstand geben.
- Voruntersuchungszeitraum (bis zu 1 Monat): Anhand von Tests und Untersuchungen wird festgestellt, ob interessierte Personen für die Teilnahme an der Studie geeignet sind.
- Vorlaufzeitraum (1 Monat): Geeignete Teilnehmer wenden weiterhin ihre aktuellen CHI-Medikamente an, und der Blutzuckerspiegel wird überwacht. Die Tests und Untersuchungen werden an zwei weiteren Terminen durchgeführt. Die Teilnehmer erhalten das CGM-System beim zweiten Vorlauftermin. Außerdem erhalten die Teilnehmer ein handelsübliches Blutzuckermessgerät sowie ein Patiententagebuch, in dem sie den gemessenen Blutzuckerspiegel, ihre Lebensweise, Aktivitäten und die zu sich genommenen Nahrungsmittel notieren. Das Studienteam schult die Teilnehmer in der Bedienung dieser Geräte.
- Baseline-Zeitraum (1 Woche): Bei Teilnehmern, die die Studienkriterien erfüllen, werden verschiedene Tests und Untersuchungen durchgeführt (z. B. ein Elektrokardiogramm und Bluttests), die die Sicherheit vor Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament gewährleisten sollen. In diesem Zeitraum bleiben alle Teilnehmer zur kontinuierlichen Überwachung des Blutzuckerspiegels stationär im Prüfzentrum/Krankenhaus.
- Behandlungszeitraum (2 Monate): Alle Teilnehmer werden mit dem Studienmedikament behandelt und erhalten eine von zwei verschiedenen Dosen des Studienmedikaments. Dieses Medikament wird zusätzlich zu den Medikamenten verabreicht, die der Teilnehmer bereits anwendet. In den ersten fünf Tagen dieses Zeitraums bleiben die Teilnehmer zur engmaschigen Überwachung über Nacht im Prüfzentrum/Krankenhaus. In den kommenden sechs Wochen finden wöchentlich ambulante Termine im Prüfzentrum/Krankenhaus statt, bei denen das Studienmedikament verabreicht und ein neuer CGM-Sensor eingesetzt wird. Auch Bluttests und andere Untersuchungen werden durchgeführt. Das Studienmedikament wird einmal wöchentlich über eine kurze Nadel in das Weichgewebe unter der Haut am Bauch injiziert. In der letzten Woche dieses Zeitraums bleiben die Teilnehmer noch einmal zur engmaschigen Überwachung und zu Studienuntersuchungen über Nacht im Prüfzentrum/Krankenhaus (insgesamt neun Tage/acht Nächte).
- Nachbeobachtungs- und Studienabschlusszeitraum (1 Monat): Nach Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament nehmen die Teilnehmer noch zwei weitere Termine wahr. Teilnehmer, deren Standardbehandlung oder Nahrungsergänzung im Verlauf der Studie umgestellt wurden, wechseln nach Anweisung des Prüfarztes wieder zur ursprünglichen Behandlung zurück. Zusätzlich werden einige abschließende Studientests und -untersuchungen durchgeführt.
Informationen zu klinischen Studien
Was ist eine klinische Studie?
In einer klinischen Studie (auch „klinische Prüfung“ genannt) wird untersucht, wie sicher und/oder wirksam ein Prüfmedikament bei der Behandlung einer bestimmten Erkrankung ist. Ein „Prüfmedikament“ ist ein Medikament, das untersucht wird und noch nicht zur Verordnung von Ärzten an Patienten zugelassen ist. Die Aufsichtsbehörden (z. B. die US-amerikanische Food and Drug Administration [FDA] und die Europäische Arzneimittel-Agentur [EMA]) entscheiden anhand der Ergebnisse aus klinischen Studien, ob ein Prüfmedikament zur Behandlung von Patienten eingesetzt werden darf. Klinische Studien sind die einzige Möglichkeit, mit der wir neue und bessere Medikamente entwickeln und die Patientenversorgung optimieren können.
Wie werden meine Rechte geschützt?
Jede klinische Studie muss von einer Ethikkommission oder einer unabhängigen Stelle geprüft werden, damit die sichere Durchführung der Studie gewährleistet ist und die Rechte der Studienteilnehmer gewahrt bleiben. Klinische Studien werden von erfahrenen und entsprechend geschulten medizinischen Fachkräften durchgeführt, die die Gesundheit der Teilnehmer während der gesamten Studie überwachen.
